Какие элементы должны присутствовать в конструкции для генотерапевтической замены мутантной копии гена аллелем, который

Для генотерапевтической замены мутантной копии гена аллелем, который функционирует нормально, конструкция должна содержать несколько ключевых элементов:

1. Место инициирования репликации у человека (ARS): ARS, или аутономная репликационная последовательность, обеспечивает инициирование репликации генетического материала в клетке. Этот элемент нужен, чтобы генотерапевтическая конструкция могла быть реплицирована в клетках и передана во время деления.

2. Центромер: Центромер - это участок хромосомы, ответственный за её правильное распределение во время деления клеток. В генотерапевтической конструкции должен присутствовать центромер, чтобы обеспечить стабильное и равномерное наследование конструкции при делении клеток.

3. Промотор: Промотор - это участок ДНК, который определяет начало транскрипции гена. Он необходим для инициации синтеза РНК на основе ДНК последовательности гена вашего интереса. В генотерапевтической конструкции должен быть присутствующий промотор гена-мишени, чтобы обеспечить его правильное и активное транскрибирование.

4. рамка считывания гена-мишени: Рамка считывания гена-мишени определяет последовательность, которая будет прочитана и транслирована в белок. Эта рамка должна быть сохранена в генотерапевтической конструкции, чтобы гена-мишень можно было правильно считать и транслировать в белок.

5. Ген, предоставляющий устойчивость к антибиотикам для отбора: Этот ген необходим для отбора клеток, которые успешно интегрировали генотерапевтическую конструкцию. Обычно для этой цели используются гены, которые обеспечивают устойчивость к определенным антибиотикам. При клеточной культивации с таким антибиотиком, клетки, которые успешно интегрировали генотерапевтическую конструкцию, будут устойчивыми к антибиотику, в то время как неинтегрированные клетки погибнут.

Таким образом, для генотерапевтической замены мутантной копии гена аллелем, который функционирует нормально, конструкция должна содержать место инициирования репликации, центромер, промотор, рамку считывания гена-мишени и ген, предоставляющий устойчивость к антибиотикам для отбора. Эти элементы обеспечивают правильную репликацию, транскрипцию, трансляцию и отбор генотерапевтической конструкции.